Lo stato della ricerca
L’attività di ricerca sulla SLA
Grazie all’intensa attività di ricerca scientifica degli ultimi anni, le conoscenze sui meccanismi patogenetici di molte malattie neuromuscolari sono migliorate; rimangono tuttavia sconosciute le cause di alcune malattie, tra cui la SLA e, per tutte le malattie dei motoneuroni, trattamenti curativi.
Cooperazione e sfide nella ricerca medica
La richiesta di proseguire la ricerca scientifica è prioritaria per il paziente, ma la bassa frequenza delle malattie neuromuscolari e la necessità di una numerosità di pazienti significativa per produrre risultati attendibili rappresentano un freno alle iniziative scientifiche in questo campo della neurologia. Si comprende bene, dunque, l’opportunità della cooperazione nei progetti di ricerca fra i medici che hanno in cura questi pazienti.
Scopi della ricerca e futuro delle cure
In sostanza gli scopi della ricerca possono essere individuati nella ricerca della cura e nel miglioramento del trattamento dei pazienti dopo la diagnosi. Due “fronti”, dunque, sui quali si combatte duramente e i cui risultati spesso si incrociano. Da una parte la terapia genica, l’utilizzo delle cellule staminali, l’individuazione di “virus vettori” che consentano in un futuro medio-lungo di agire direttamente sul corredo cromosomico della persona. Si tratta di un lavoro difficile, quotidiano, costoso sia in termini di risorse finanziarie che umane, con avanzamenti e arretramenti, che coinvolge centri di tutto il mondo, ma che potrà portare a sconfiggere una dopo l’altra le malattie neuromuscolari, ricordando che i risultati positivi ottenuti per ciascuna di esse si ripercuotono frequentemente anche sulle altre.
L'impegno dell'associazione ASLA APS nella ricerca
L’associazione ASLA APS, supporta l’attività di ricerca presso l’Ambulatorio per le Malattie Neuromuscolari dell’Azienda Ospedaliera di Padova. Per fare questo, garantisce la presenza giornaliera di un professionista esperto trial manager che opera presso il laboratorio della Clinica Neurologica e svolge le seguenti attività:
- coordinamento, organizzazione e supervisione dell’attività relativa agli studi clinici e, in generale, del processo di ricerca, anche tramite l’interazione con pazienti e i clinici.
L’attività del trial manager si concretizza anche nell’alimentazione dei dati epidemiologici regionali sulla SLA.
Anche grazie alla presenza del trial manager presso la Clinica Neurologica, negli ultimi anni sono stati realizzati gli studi che vengono di seguito dettagliati.
Studi partiti nel 2022 e proseguiti nel 2023
ADORE (FAB122-CT-2001) ADORE (ALS Deceleration with ORal Edaravone)
Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di FAB122 in pazienti somministrato in formulazione orale una volta al giorno a pazienti affetti da SLA.
- Pazienti randomizzati: 6
- Pazienti arrivati alla fine studio: 3
PHOENIX (A35-004)
Studio di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di AMX0035 (combinazione di sodio fenilbutirrato e taurursodiol) rispetto al placebo per il trattamento di 48 settimane di pazienti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
- Pazienti randomizzati: 10
- Pazienti arrivati alla fine studio: 8
MASITINIB (AB19001)
Studio prospettico, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, a gruppi paralleli, di fase III, per confrontare l’efficacia e la sicurezza di masitinib in combinazione con riluzolo versus placebo in combinazione con riluzolo nel trattamento di pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
- Pazienti randomizzati: 3
- Pazienti arrivati alla fine studio: 1
Studi partiti nel corso del 2023
(Estensione degli studi precedenti)
ADOREXT (FAB122-CT-2201)
(studio sospeso a gennaio 2024 dallo sponsor)
Studio di estensione in aperto di fase III, multicentrico, multinazionale, volto a valutare la sicurezza a lungo termine di FAB122 100 mg (Edaravone), somministrato in formulazione orale una volta al giorno a pazienti affetti da SLA precedentemente arruolati nello studio FAB122-CT-2001.
- Pazienti randomizzati: 3
- Pazienti arrivati alla fine studio: 3
PHOENIX-OLE (A35-011)
Studio di estensione di fase IIIb, in aperto, per valutare la sicurezza e la tollerabilità di AMX0035 (combinazione di sodio fenilbutirrato e taurursodiol) fino a 108 settimane in partecipanti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) precedentemente arruolati nello studio A35-004 (PHOENIX).
- Pazienti randomizzati: 6
- Pazienti arrivati alla fine studio: 5
In fase di organizzazione per la partenza nel 2024
STEMALS
Trattamento con Cellule Staminali Neurali per la Sclerosi Laterale Amiotrofica: uno studio clinico multicentrico, randomizzato controllato con placebo e con endpoint biologici – REALIZZATO CON I FONDI DEL PNRR.
- Pazienti in previsione di randomizzazione: 3
NIDO 361-002 (Malattia di Kennedy)
Studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di NIDO-361 in pazienti con atrofia muscolare bulbospinale (SBMA).
- Pazienti in previsione di randomizzazione: 5
CLENBUTEROLO (Malattia di Kennedy)
di cui siamo centro coordinatore.
Studio controllato con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di clenbuterolo in pazienti con Atrofia Muscolare Spino-bulbare (SBMA).
- Pazienti in previsione di randomizzazione: 40
ACETIL-CARNITINA (ALCALS)
Studio di fase 2/3, randomizzato volto a valutare gli effetti biologici e clinici dell’Acetilcarnitina in Pazienti Affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
- Pazienti in previsione di randomizzazione: 20