Category: Ultime scoperte sulla SLA

SLA: CRISPR-Cas9 in azione per trovare la causa della malattia

SLA: CRISPR-Cas9 in azione per trovare la causa della malattia

All’Università di Stanford è stato utilizzato l’editing genomico per tentare di svelare i meccanismi molecolari all’origine della patologia

Grazie a una nuovissima applicazione della ormai nota tecnica di editing genomico CRISPR-Cas9, un team di ricercatori della Stanford University School of Medicine (USA) è riuscito a compiere un significativo balzo in avanti sulla strada verso un trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). La notizia sta riempiendo le pagine di molte riviste scientifiche, aumentando ancor di più il già elevato interesse della comunità scientifica nei confronti di questa promettentissima tecnica di manipolazione del DNA che, in un’innovativa versione, ha permesso agli scienziati americani di approfondire le basi genetiche e le modalità di progressione di una delle patologie neuromuscolari più devastanti che la medicina conosca.

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Staminali neuronali: il recettore TLR4 ne induce la proliferazione

Staminali neuronali: il recettore TLR4 ne induce la proliferazione

La scoperta giunge da uno studio italiano e potrebbe avere importanti ripercussioni nello sviluppo di una terapia per malattie come la sclerosi multipla o la SLA

Uno studio dell’Università di Milano-Bicocca e dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo ha permesso di scoprire il ruolo positivo del recettore TLR4 nel processo di crescita e differenziamento delle cellule staminali neurali (NSC). La ricerca, pubblicata sulla rivista Cell Death and Disease, è stata svolta su cellule staminali neurali umane già utilizzate in un trial clinico su pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e approvate per un trial su pazienti affetti da sclerosi multipla (SM).

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Il Dipartimento di Neuroscienze di Padova identifica un biomarcatore specifico per la SLA

Il Dipartimento di Neuroscienze di Padova identifica un biomarcatore specifico per la SLA

Il Dipartimento di Neuroscienze di Padova ha identificato un biomarcatore specifico per la SLA in grado di facilitare una diagnosi precoce e di dare indicazioni sulla prognosi e sulla progressione della malattia.
I risultati del lavoro sono pubblicati su JAMA Neurology, pubblicati sulla pagina internet http://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2606443, rappresentano un importante contributo per la ricerca sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).

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SMA, farmaco sperimentato sui topi aumenta la sopravvivenza di 38 volte

SMA, farmaco sperimentato sui topi aumenta la sopravvivenza di 38 volte

La nuova molecola Pip6a-PMO potrebbe essere iniettata in vena, un metodo più semplice e sicuro rispetto a quello della puntura lombare, utilizzato fino ad oggi

OXFORD (REGNO UNITO) – Il trattamento dovrà essere valutato nei pazienti, ma per ora i risultati ottenuti sui topi sono straordinari: la sopravvivenza è aumentata di ben 38 volte rispetto agli animali non trattati. Il farmaco, chiamato Pip6a-PMO, sembra dunque promettente per l’atrofia muscolare spinale (SMA), una delle principali cause genetiche di morte infantile. A testare il nuovo farmaco è stato un gruppo di ricerca guidato dall’Università di Oxford, che ha descritto lo studio in un articolo pubblicato sulla rivista PNAS.

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Su Nature Genetics due lavori italiani su forme familiari e sporadiche di SLA

Su Nature Genetics due lavori italiani su forme familiari e sporadiche di SLA

Il ‘doppio attacco’ alla Sla è stato sferrato dall’Irccs Istituto Auxologico Italiano e dal Centro “Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano. Nel primo lavoro, il gene NEK1 è stato confermato nel ruolo patogenetico delle forme familiari. Il secondo ha invece prodotto la prima significativa evidenza di una associazione genetica della SLA sporadica con il cromosoma 17 ed il gene SARM1.

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Sla, scoperti nuovi bersagli terapeutici. La ricerca non si ferma

Sla, scoperti nuovi bersagli terapeutici. La ricerca non si ferma

Esistono condizioni mediche, come l’ictus, che possono condurre alla perdita di controllo del proprio corpo nel giro di un brevissimo lasso di tempo e malattie più subdole, con un decorso lento ma progressivo, come il morbo di Alzheimer o la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), nelle quali la perdita delle facoltà avviene in maniera graduale.

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SLA, ok al trapianto di staminali cerebrali umane. Si apre la seconda fase della sperimentazione

SLA, ok al trapianto di staminali cerebrali umane. Si apre la seconda fase della sperimentazione

La Procedura Clinica e Chirurgica e le Cellule Trapiantate sono risultate sicure e riproducibili. La Fase I si chiude quindi con un successo.
Roma – L’Associazione Revert Onlus e l’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, in collaborazione con la Fondazione Cellule Staminali hanno presentato qualche giorno fa i risultati del trial clinico di fase I sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA), sperimentazione all’avanguardia nell’ambito delle terapie avanzate con cellule staminali e condotta secondo la normativa internazionale vigente, in accordo alle regole EMA, European Medicine Agency, con cellule di grado clinico, prodotte in stretto regime GMP (Good Manufacturing Practice) certificate dall’AIFA.

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SLA, nuovo studio identifica i muscoli come potenziale bersaglio terapeutico

SLA, nuovo studio identifica i muscoli come potenziale bersaglio terapeutico

L’indagine è nata da una collaborazione fra Università ‘La Sapienza’, Fondazione Ri.MED, IRCCS San Raffaele Pisana e Università della California

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni cusando una paralisi graduale della muscolatura. La malattia provoca la perdita della normale capacità di deglutizione, dell’articolazione della parola e del controllo dei muscoli scheletrici, fino ad arrivare a una fatale compromissione dei muscoli respiratori. I risultati di un nuovo studio traslazionale, condotto da alcuni dei più importanti istituti scientifici italiani, sono stati pubblicati sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) e rivelano che i muscoli potrebbero rappresentare il bersaglio di nuove terapie per questa grave condizione.
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